Connexions Larimar Therapeutics, Inc.

Larimar Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique. La société se consacre au développement de traitements destinés aux patients atteints de maladies rares complexes, en s'appuyant sur sa plateforme technologique novatrice de peptides pénétrant les cellules (CPP). Le principal produit candidat de la société, le nomlabofusp, est une protéine de fusion recombinante administrée par voie sous-cutanée, destinée à acheminer la frataxine tissulaire (FXN), une protéine essentielle, vers les mitochondries des patients atteints d'ataxie de Friedreich (AF). L'AF est une maladie rare, évolutive et mortelle dans laquelle les patients sont incapables de produire suffisamment de FXN en raison d'une anomalie génétique. Sa plateforme CPP, qui permet à une molécule thérapeutique de traverser la membrane cellulaire afin d'atteindre des cibles intracellulaires, pourrait permettre le traitement d'autres maladies rares et orphelines. La société a l'intention d'utiliser sa plateforme exclusive pour cibler d'autres indications orphelines caractérisées par des déficits ou des altérations du contenu ou de l'activité intracellulaires.