Connexions Intellia Therapeutics, Inc.

Intellia Therapeutics, Inc. est une société spécialisée dans l'édition génétique au stade clinique, qui se consacre au développement de médicaments à partir de thérapies basées sur la technologie CRISPR et d'autres technologies de base. CRISPR/Cas9 est une technologie d'édition génétique qui exploite les processus naturels de l'organisme pour modifier l'ADN avec précision. La société développe le lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), également appelé NTLA-2002, pour le traitement de l’œdème angioneurotique héréditaire (HAE), ainsi que le nexiguran ziclumeran (nex-z), également appelé NTLA-2001, pour le traitement de l’amylose à transthyrétine (ATTR). Elle se concentre sur l’achèvement du développement clinique de phase avancée de ses principaux produits candidats, le lonvo-z pour le traitement des patients atteints d’AOH et le nex-z pour le traitement des patients atteints d’amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM) et d’amylose ATTR héréditaire avec polyneuropathie (ATTRv-PN). Ses principaux produits candidats sont les premiers produits candidats issus de l'édition génomique in vivo à entrer en phase III de développement. Ses autres produits en cours de développement comprennent le REGV131-LNP1265 ainsi que l'AVC-201 et l'AVC-203.