H. Lundbeck A/S (Lundbeck) a annoncé que l'amlenetug a reçu la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Cette désignation est basée sur les résultats de l'essai de phase II AMULET, qui ont été présentés en mars 2024 à la Conférence internationale sur les maladies d'Alzheimer et de Parkinson et les troubles neurologiques connexes (AD/PD) à Lisbonne, au Portugal. Avec cette désignation, Lundbeck bénéficiera de toutes les caractéristiques de la désignation Fast Track de la FDA, y compris les révisions potentielles en continu, et des conseils intensifs de la FDA sur un programme de développement de médicaments efficace.

L'amlenetug a également reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement potentiel de la MSA par la FDA américaine en avril 2024 et par l'EMA en mai 2021, ainsi que la désignation SAKIGAKE du ministère de la santé, du travail et des affaires sociales (MHLW) au Japon en mars 2023. La FDA accorde l'ODD aux thérapies expérimentales destinées au traitement, à la prévention ou au diagnostic d'une maladie ou d'une affection rare qui touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis en temps utile. L'Amlenetug est un anticorps monoclonal humain qui reconnaît et se lie à toutes les formes majeures de synucléine extracellulaire et vise ainsi à empêcher l'absorption et à inhiber la formation d'agrégats.

L'Amlenetug possède une région Fc active, qui pourrait augmenter la clairance immunitaire des complexes -- synucléine / AcM par le biais d'une absorption médiée par les microglies. L'essai comprend deux parties : Une période en double aveugle où les participants sont randomisés pour recevoir soit des doses élevées ou faibles d'amlenetug, soit un placebo pendant 72 semaines, suivie d'une période d'extension en ouvert où tous les participants enrôlés dans l'essai se voient proposer un traitement par amlenetug. L'objectif de l'essai est d'évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance de l'amlenetug chez les patients atteints de MSA.

L'amlenetug sera administré en perfusion intraveineuse toutes les quatre semaines. L'essai AMULET (NCT05104476) était un essai clinique de phase II, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur l'amlenetug en tant que traitement potentiel pour les patients atteints de MSA. Un total de N=61 patients atteints de MSA ont été randomisés 2:1 pour recevoir soit l'amlenetug soit un placebo et ont été traités entre 48 et 72 semaines, suivi d'une période d'extension ouverte de 96 semaines proposant à tous les participants de recevoir un traitement avec l'amlenetUG.

L'objectif principal était d'évaluer l'efficacité de l'amlenetug sur la progression clinique chez les patients atteints de MSA, visant à montrer un ralentissement de la progression clinique dans le bras de traitement actif par rapport au placebo à un niveau de signification de 5% évalué unilatéralement, ainsi que la sécurité et la tolérabilité. Bien qu'il existe de nombreux symptômes possibles de la MSA, toutes les personnes touchées ne les ressentent pas tous. Il n'existe actuellement aucun traitement curatif de la MSA ni aucun traitement permettant de ralentir sa progression.