H. Lundbeck A/S (Lundbeck) a annoncé des résultats positifs de l'extension ouverte de 12 mois de l'essai de phase 1b/2a PACIFIC, évaluant la bexicaserine chez des participants âgés de 12 à 65 ans atteints d'encéphalopathies de développement et d'épilepsie (DEE). Comme annoncé en décembre 2024, Longboard Pharmaceuticals a été racheté par Lundbeck. Longboard a développé la bexicaserine et mené le programme de phase II, l'étude PACIFIC.

Résultats de l'étude d'extension ouverte PACIFIC : L'étude PACIFIC OLE est une étude de phase 2 de 52 semaines, en ouvert, sur la sécurité à long terme de la bexicasérine chez des participants atteints d'un éventail de DEE, y compris le syndrome de Dravet (n=3), le syndrome de Lennox-Gastaut (n=20) et le DEE Autre (n=18), qui ont terminé l'essai PACIFIC (n=41). Les objectifs de l'étude PACIFIC OLE sont d'étudier la sécurité et la tolérance de doses multiples de bexicasérine chez les participants atteints de DEE et d'analyser l'effet de la bexicasérine sur la fréquence des crises motrices dénombrables observées et d'autres types de crises. L'analyse de l'étude OLE a été réalisée lorsque les participants ont atteint le point approximatif de 12 mois de l'étude OLE.

Les résultats complets devraient être présentés lors d'une prochaine conférence médicale en 2025. Résumé des résultats d'efficacité de l'OLE : Le changement médian de la fréquence des crises motrices comptabilisables pour les participants à l'étude OLE sur une période de traitement d'environ 12 mois a été une diminution de 59,3 % (n=40) par rapport à leur niveau de référence lors de l'entrée dans l'étude PACIFIC OLE. Le changement médian de la fréquence des crises motrices par rapport à la valeur initiale pour les participants randomisés dans le groupe traité par bexicasérine dans l'étude PACIFIC qui ont continué dans l'étude OLE de 12 mois a été une diminution de 60,4 % (n=31) ; les participants randomisés dans le groupe placebo dans l'étude PACIFIC qui sont passés à la bexicasérine dans l'étude OLE ont eu une diminution de 58,2 % (n=9) à 12 mois.

Résumé des résultats de sécurité et de tolérance : 100 % des patients ayant terminé l'étude PACIFIC ont choisi de participer à l'étude OLE et 92,7 % (38 sur 41) sont restés pendant la période ouverte de 12 mois. Des résultats favorables en matière de sécurité et de tolérance ont été observés dans cette étude. Les effets indésirables les plus fréquents survenus au cours du traitement dans l'ensemble du groupe (n=41) et chez plus de 5 % des patients pendant les 12 mois de l'étude OLE étaient les suivants : infections des voies respiratoires supérieures, crises d'épilepsie, COVID-19, diminution de l'appétit, léthargie, pyrexie, troubles de la marche, gastro-entérite virale, pneumonie, sinusite, vomissements, perte de poids et éruption cutanée.

Un participant a arrêté le traitement en raison de l'événement indésirable (EI) de la léthargie, un participant a arrêté le traitement en raison du retrait du consentement et un participant a arrêté le traitement en raison d'un autre événement (déplacement).