Le 29 septembre 2022, Galecto, Inc. a annoncé les résultats d'une évaluation intermédiaire prévue de l'essai de phase 2a en cours du GB2064, un produit candidat inhibiteur de LOXL2, pour le traitement de la myélofibrose (l'essai “MYLOX-1” ;). Une copie du communiqué de presse est jointe aux présentes en tant que pièce 99.1. L'essai MYLOX-1 est une étude de phase 2, ouverte, à un seul bras, en cours chez des patients atteints de myélofibrose qui sont inéligibles, réfractaires ou intolérants au traitement par inhibiteur de JAK. Les patients reçoivent GB2064 par voie orale à la dose de 1000 mg deux fois par jour pendant neuf mois et subissent des biopsies de la moelle osseuse au début de l'essai, puis aux mois 3, 6 et 9. Le critère d'évaluation principal de l'essai MYLOX-1 en cours est une évaluation de la sécurité et de la tolérance, tandis que les critères d'évaluation secondaires portent sur les mesures de la fibrose de la moelle osseuse et des paramètres hématologiques.

Outre l'évaluation de la sécurité et de la tolérabilité de GB2064, un objectif clé de l'essai MYLOX-1 est d'évaluer l'activité anti-fibrotique directe de GB2064 en bloquant lysyl oxidase-like 2 (LOXL2) dans une indication qui permet des biopsies tissulaires répétées. Dans le cadre de l'évaluation intermédiaire prévue de l'essai MYLOX-1, Galecto a évalué les résultats des cinq premiers patients qui avaient terminé au moins six mois de traitement avec GB2064 et qui avaient subi des biopsies répétées de la moelle osseuse. Dans l'évaluation intermédiaire, quatre des cinq patients évaluables atteints de myélofibrose qui ont reçu GB2064 en monothérapie pendant au moins six mois dans l'essai MYLOX-1 ont présenté une réduction de grade = 1 de la fibrose collagène de la moelle osseuse, une amélioration qui suggère que GB2064 pourrait avoir un impact sur la progression de la maladie et être modificateur de la maladie.

Les quatre patients qui ont connu une réduction de > 1 grade du score de fibrose ont également présenté des paramètres hématologiques stables (hémoglobine, nombre de globules blancs et thrombocytes) et un volume de rate stable au cours de la période de traitement de six mois, et aucun n'a eu besoin de transfusion. Deux de ces patients sont entrés dans la phase d'extension de l'étude en raison du bénéfice clinique du GB2064 évalué par le médecin traitant. Le GB2064 a montré un profil de tolérance généralement acceptable jusqu'à présent.

Seize patients ont reçu du GB2064 dans le cadre de l'étude MYLOX-1, parmi lesquels huit ont terminé ou continuent de recevoir le traitement et huit ont arrêté le traitement en raison d'un événement indésirable ou de la progression de la maladie. Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquemment observés étaient de nature gastro-intestinale et étaient gérables chez la plupart des patients avec un traitement standard. Chez les cinq patients qui ont terminé au moins six mois de traitement par GB2064, aucun événement indésirable grave lié au traitement n'a été observé, tandis que dans l'ensemble de la population de l'essai, le seul événement indésirable grave pouvant être lié au traitement a été un cas de chute.