Connexions Gain Therapeutics, Inc.

Gain Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie. La société se consacre au développement de nouveaux traitements à base de petites molécules destinés à soigner des maladies dans plusieurs domaines thérapeutiques, notamment les troubles du système nerveux central (SNC), les maladies de surcharge lysosomale (LSD), les troubles métaboliques et d’autres pathologies pouvant être traitées par la dégradation des protéines, telles que l’oncologie. La plateforme de découverte de médicaments de la société, Magellan, permet d’identifier de nouveaux sites de liaison allostériques sur les protéines impliquées dans une maladie et de mettre au point des petites molécules exclusives qui se lient à ces sites afin de moduler la fonction protéique et de traiter la cause sous-jacente de la maladie. Son principal candidat-médicament, le GT-02287, est en cours de développement pour le traitement de la maladie de Parkinson de type GBA1. Il vise notamment à restaurer la fonction de la glucocérébrosidase (ou GCase) au sein du lysosome, à réduire les substrats lipidiques toxiques et les formes toxiques de l’alpha-synucléine, à améliorer la survie des neurones dopaminergiques et à augmenter les taux de dopamine.