Connexions Fulcrum Therapeutics, Inc.

Fulcrum Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique qui se consacre au développement de petites molécules visant à améliorer la qualité de vie des patients atteints de maladies rares d'origine génétique dans des domaines où les besoins médicaux non satisfaits sont importants. Le programme clinique phare de la société est le pociredir, une petite molécule conçue pour augmenter l'expression de l'hémoglobine fœtale dans le traitement de la drépanocytose (SCD). Il utilise une technologie permettant d'identifier des cibles thérapeutiques capables de moduler l'expression génique afin de traiter la cause profonde connue de l'expression génique anormale. Outre ses produits candidats, la société a mis au point une approche de découverte qu’elle utilise pour identifier et valider de manière systématique des cibles thérapeutiques cellulaires susceptibles de moduler l’expression génique afin de traiter les causes profondes connues de maladies rares d’origine génétique. La société poursuit le développement de son programme visant le traitement potentiel des anémies aplasiques héréditaires, telles que l’anémie de Diamond-Blackfan (DBA), le syndrome de Shwachman-Diamond et l’anémie de Fanconi.