Destiny Pharma plc a annoncé qu'elle avait reçu un retour positif de l'Agence européenne des médicaments sur le programme de développement de phase 3 proposé pour le NTCD-M3. Le NTCD-M3 est le principal candidat clinique développé par Destiny Pharma pour la prévention de la récurrence des infections causées par des souches toxiques de la bactérie intestinale Clostridioides difficile, qui peuvent provoquer une inflammation et des lésions intestinales importantes entraînant un nombre de décès estimé à 29 000 par an rien qu'aux États-Unis, un nombre comparable aux décès annuels dus au cancer de la prostate. On estime que l'ICD ajoute 6 milliards de dollars supplémentaires par an aux coûts des soins de santé aux États-Unis, tandis qu'en Europe, le fardeau économique causé par l'ICD est estimé à 3 milliards de dollars et ne cesse d'augmenter.

Les points clés du retour d'information de l'EMA sont qu'elle a accepté : Avec les plans de comparabilité globale relatifs au développement de la nouvelle formulation de capsule facile à utiliser de NTCD-M3, levant ainsi toute exigence d'essais humains pour démontrer cette comparabilité : Que la conception de l'essai unique de phase 3 proposé soit suffisante pour une AMM approuvant également les critères d'évaluation primaires et secondaires de l'étude de phase 3 proposée : Que la base de données de sécurité globale proposée sera collectée par la conduite de l'essai de phase 3 proposé et que cela sera suffisant pour une AMM Supprimer l'exigence d'une étude QT approfondie pour le programme de développement de NTCD-M3 : NTCD-M3 est un nouveau biothérapeutique pour la prévention de la récurrence de l'ICD et il est composé d'une seule souche bactérienne, une souche naturelle non-toxigène de C. difficile -M3. Plutôt que d'agir en restaurant le microbiote après que les antibiotiques utilisés pour traiter l'infection aient perturbé le microbiote intestinal, il agit en colonisant l'intestin avec une souche inoffensive et non toxigène de C. difficile, ce qui empêche la colonisation ultérieure par des souches toxigènes et permet au microbiote normal de se rétablir de lui-même. La colonisation NTCD-M3 est à la fois sûre et efficace et n'altère pas le microbiote de façon permanente.

Si le NTCD-M3 est couronné de succès dans les essais de phase 3 prévus sur environ 800 patients, il sera approuvé par la FDA aux États-Unis dans le cadre d'un BLA pour la prévention de la récidive de l'ICD et dans le cadre d'un MAA en Europe. Le développement de NTCD-M3 se concentre sur les patients présentant un épisode primaire d'ICD et une première récidive. Ainsi, il se différencie clairement des autres produits en développement car NTCD-M3 se positionne comme une intervention précoce pour réduire le risque de récidives.

Selon le Centre américain de contrôle et de prévention des maladies, C. difficile est à l'origine de près d'un demi-million d'infections aux États-Unis chaque année. Ce chiffre indique clairement l'importance de l'impact des infections à C. difficile sur les coûts des soins de santé et le potentiel du NTCD-M3 pour prévenir ces coûts et apporter une valeur substantielle aux systèmes de santé et aux patients qui en ont besoin. Il représente une opportunité commerciale importante pour Destiny Pharma.