Actionnariat Benitec Biopharma Inc.

Benitec Biopharma Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique. La société se concentre sur l'avancement de nouveaux médicaments génétiques. Sa plateforme exclusive d'interférence Silence et Replace, dirigée par l'acide désoxyribonucléique (ADN) et l'acide ribonucléique (ARN), combine l'interférence ARN, ou ARNi, avec la thérapie génique pour créer des médicaments qui facilitent simultanément la réduction durable au silence des gènes responsables de maladies et la livraison concomitante de gènes de remplacement de type sauvage, après une seule administration de la construction thérapeutique. L'entreprise développe des thérapies basées sur l'inhibition et le remplacement (BB-301) pour des maladies humaines chroniques et mortelles, notamment la dystrophie musculaire oculopharyngée (OPMD). Le BB-301 est une thérapie génique basée sur un vecteur viral adéno-associé (AAV) conçu pour réduire au silence l'expression des gènes responsables de la maladie (afin de ralentir ou d'arrêter le mécanisme sous-jacent de la progression de la maladie) et pour remplacer simultanément les gènes mutants par des gènes normaux de type sauvage.