Appili Therapeutics Inc. a annoncé l'ajout à son pipeline de développement de l'ATI-1801, un produit topique à base de paromomycine en phase clinique pour traiter la leishmaniose cutanée. Sous licence du ministère de la Défense américain (“DOD” ;) via l'US Army Medical Materiel Development Activity (“USAMMDA” ;), ATI-1801 est un nouveau produit topique dont l'innocuité et l'efficacité ont été démontrées dans une étude de phase 3. Appili travaillera avec des partenaires internationaux pour compléter les activités de développement restantes afin de permettre l'enregistrement auprès des autorités réglementaires mondiales, y compris la US Food and Drug Administration (“FDA” ;).

La leishmaniose cutanée est une infection défigurante de la peau qui touche des centaines de milliers de personnes dans le monde chaque année. Elle se caractérise par la formation de lésions et d'ulcères qui entraînent souvent des cicatrices, un défigurement, un handicap et la stigmatisation des personnes infectées. La maladie est un sérieux obstacle au développement socio-économique, en particulier pour les femmes, et une priorité pour les gouvernements et les organisations non gouvernementales ("ONG") du monde entier. Les traitements actuels sont souvent invasifs, toxiques et/ou nécessitent une hospitalisation, ce qui en limite l'accès.

L'ATI-1801 a le potentiel de réduire considérablement le fardeau de la maladie en fournissant aux patients une thérapie topique sûre et efficace qui peut être utilisée en ambulatoire. Appili détient le dossier clinique complet de l'ATI-1801, y compris les résultats d'une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par véhicule, qui a évalué la sécurité et l'efficacité de l'ATI-1801 pour le traitement de la leishmaniose cutanée en Tunisie. L'étude a atteint son critère principal, l'ATI-1801 administré par voie topique une fois par jour pendant 20 jours ayant démontré une amélioration significative du taux de guérison clinique de la lésion index par rapport au véhicule (82 % contre 58 % ; valeur p < 0,001).

Appili prévoit de rencontrer la FDA plus tard dans l'année pour discuter des données de phase 3 générées précédemment et convenir du dossier d'enregistrement nécessaire pour soutenir une soumission de demande de nouveau médicament (“NDA” ;), qui, selon la société, comprendra les données non cliniques, de fabrication et cliniques disponibles générées à ce jour. Appili prévoit de rechercher des opportunités de financement et de partenariat non dilutives avec des ONG et des agences gouvernementales qui partagent l'intérêt de la société pour les maladies tropicales afin d'aider à compléter le travail de développement restant.