Anavex Life Sciences Corp. a annoncé que tous les participants à l'étude EXCELLENCE de phase 2/3 contrôlée par placebo, ANAVEX(R) 2-73-RS-003, chez des enfants atteints du syndrome de Rett, avaient terminé le dosage. La société prévoit d'annoncer les premiers résultats de cette étude au cours du second semestre de cette année.

ANAVEX(R) 2-73 (blarcamesine) est une petite molécule activatrice du récepteur sigma-1 (SIGMAR1), disponible par voie orale, dont les données suggèrent qu'il joue un rôle essentiel dans la restauration de l'homéostasie cellulaire et la promotion de la neuroplasticité. L'achèvement de l'étude EXCELLENCE de phase 2/3 randomisée et contrôlée par placebo ANAVEX(R) 2-73-RS-003 pour le traitement de 92 enfants atteints du syndrome de Rett âgés de >= 5 ans à 17 ans (inclusivement) a été précédé par l'achèvement réussi des études américaines de phase 2 (ANAVEX(R) 2-73-RS-001)(2) et de phase 3 AVATAR (ANAVEX(R) 2-73-RS-002)(3) contrôlées par placebo chez des patients adultes atteints du syndrome de Rett. L'étude clinique multicentrique en double aveugle EXCELLENCE (ANAVEX(R) 2-73-RS-003)(4) chez des patients pédiatriques mesure l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de doses orales quotidiennes d'ANAVEX(R) 2-73 (blarcamésine) ou d'un placebo.

À l'issue de l'étude en double aveugle, les participants éligibles peuvent se joindre à une étude de prolongation ouverte et volontaire d'ANAVEX(R) 2-73 (blarcamésine). Lors de sa communication avec la FDA, la société a reçu l'avis de l'agence sur les critères d'évaluation de l'étude, qui ont été utilisés dans le cadre de cette étude clinique. Le score total du Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RBSQ) et le score de l'échelle CGI-I (Clinical Global Impression Improvement Scale) sont des critères d'évaluation coprimaires dans le plan d'analyse statistique avec des modèles linéaires à effets mixtes pour mesures répétées (MMRM) en tant que méthodes d'analyse primaire.

ANAVEX(R) 2-73 (blarcamesine) a déjà reçu la désignation Fast Track, la désignation Rare Pediatric Disease et la désignation Orphan Drug de la FDA pour le traitement du syndrome de Rett.