Amryt a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à Mycapssa® pour le traitement du syndrome carcinoïde. Le syndrome carcinoïde (CS) est le syndrome fonctionnel le plus courant associé aux tumeurs neuroendocrines (NET). Le programme de désignation des médicaments orphelins accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments et aux produits biologiques, qui sont définis comme ceux destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention sûrs et efficaces de maladies ou de troubles rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Mycapssa® - Opportunité NET : La plateforme TPE® d'Amryt permet l'administration par voie orale de la molécule d'octréotide qui est autrement administrée sous forme injectable. Mycapssa® (octréotide oral) est approuvé par la FDA pour un traitement d'entretien à long terme chez les patients atteints d'acromégalie qui ont répondu et toléré un traitement injectable à l'octréotide ou au lanréotide (c'est-à-dire des analogues de la somatostatine (SSA)). Les SSA injectables sont également approuvés et constituent la norme pharmaceutique de soins dans le traitement du syndrome carcinoïde associé aux TNE et leur utilisation dans les TNE représente un montant estimé à 1,9 milliard de dollars* dans le monde et à environ 1,0 milliard de dollars* aux États-Unis. La population potentielle de patients adressables sur les SSA aux États-Unis est estimée à 24 000**. Par rapport à l'acromégalie, les patients atteints de TNE sont connus pour nécessiter des doses moyennes plus élevées de SSA injectables pour obtenir un contrôle adéquat des symptômes. Les études pharmacocinétiques avec Mycapssa® ont montré une linéarité de dose de 20mg à 80mg (40mg/jour à 160mg/jour), ce qui permet de soutenir les exigences de dosage pour l'étude de phase 3 prévue chez les patients atteints du syndrome carcinoïde, dont le lancement est prévu début 2023.