Amryt a annoncé qu'elle présentera les données positives de deux essais cliniques de phase 3 : l'extension ouverte de deux ans de l'étude OPTIMAL et l'étude MPOWERED, lors du congrès annuel de l'Endocrine Society, ENDO 2022. La conférence se tiendra virtuellement et en personne du 11 au 14 juin 2022 à Atlanta, en Géorgie. À propos de l'essai de phase 3 OPTIMAL L'essai OPTIMAL (NCT03252353) était un essai clinique de phase 3 de neuf mois, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur des capsules d'octréotide chez 56 patients adultes atteints d'acromégalie dont la maladie était contrôlée biochimiquement par des analogues de la somatostatine injectables (octréotide ou lanréotide).

Les patients ont été randomisés sur une base 1:1, entre les capsules d'octréotide et le placebo. Le critère d'évaluation principal de l'essai était la proportion de patients ayant maintenu leur réponse biochimique (taux d'IGF-1 < = 1,0 × ULN), à la fin de la période de neuf mois, en double aveugle, contrôlée par placebo. Les critères d'évaluation secondaires hiérarchiques comprenaient : (i) la proportion de patients qui maintiennent une réponse à la GH à 9 mois ; (ii) le temps jusqu'à la perte de la réponse ; et (iii) la proportion de patients nécessitant une réversion au traitement antérieur.

L'étude OPTIMAL a satisfait au critère d'évaluation principal et à tous les critères d'évaluation secondaires qui ont conduit à l'approbation aux États-Unis de Mycapssa(R), le premier analogue oral de la somatostatine, pour le traitement d'entretien à long terme chez les patients atteints d'acromégalie qui ont répondu et toléré un traitement par octréotide ou lanréotide injectable. A propos de l'essai de phase 3 MPOWERED L'essai MPOWERED était un essai mondial, randomisé, ouvert et contrôlé par la méthode active, d'une durée de 15 mois, destiné à soutenir l'approbation de Mycapssa(R) dans l'Union européenne. Chiasma/Amryt a terminé le recrutement de 146 patients adultes atteints d'acromégalie dans l'essai en juin 2019, parmi lesquels 92 patients considérés comme répondeurs aux capsules d'octréotide selon le protocole après un rodage de six mois ont été randomisés pour recevoir soit des capsules d'octréotide (n=55), soit des iSRL (octréotide à libération prolongée ou lanréotide autogel) (n=37).

Ces patients ont ensuite été suivis pendant neuf mois supplémentaires dans la phase de traitement contrôlé randomisé (ECR). A la fin de la phase RCT, les patients ont eu l'option de continuer dans une phase ouverte et de recevoir Mycapssa(R). L'étude a satisfait à son critère principal de non-infériorité.

91% des patients sous Mycapssa(R) ont maintenu une réponse au facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) (IC 95% = 80%, 97%), tout au long de l'ECR, par rapport à 100% sous iSRLs (IC 95% = 91%, 100%). La réponse a été définie comme la moyenne pondérée dans le temps de l'IGF-1 < 1,3 x la limite supérieure de la normale (LSN) pendant la phase de 9 mois de l'ECR.