Akebia Therapeutics®, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a émis une lettre de réponse complète (CRL) à la New Drug Application (NDA) d'Akebia pour le vadadustat, un inhibiteur oral expérimental de la prolyl hydroxylase du facteur inductible par l'hypoxie (HIF-PH) en cours d'examen pour le traitement de l'anémie due à une maladie rénale chronique (CKD). La FDA émet une LCR pour indiquer que le cycle d'examen d'une demande est terminé et que la demande n'est pas prête à être approuvée dans sa forme actuelle. La FDA a conclu que les données de la NDA ne soutiennent pas une évaluation favorable des avantages et des risques du vadadustat pour les patients dialysés et non dialysés. La FDA a exprimé des préoccupations en matière de sécurité, notant l'obligation de non-infériorité en matière de MACE dans la population de patients non dialysés, le risque accru d'événements thromboemboliques, entraîné par la thrombose de l'accès vasculaire chez les patients dialysés, et le risque de lésions hépatiques induites par le médicament. Le LCR a déclaré qu'Akebia pourrait explorer des moyens de démontrer potentiellement une évaluation favorable des avantages et des risques par le biais de nouveaux essais cliniques. Akebia discutera des détails de la LCR avec ses partenaires de collaboration et demandera une réunion avec la FDA. En octobre 2021, le partenaire de collaboration d'Akebia, Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd. (Otsuka), a soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) initiale pour le vadadustat à l'Agence européenne des médicaments, pour le traitement de l'anémie due à l'IRC chez les adultes ; l'examen est en cours. Au Japon, le vadustat est approuvé comme traitement de l'anémie due à l'IRC chez les patients adultes dialysés et non dialysés.