Aelis Farma S.A. a annoncé le recrutement du premier patient pour son étude de phase 1/2 d'AEF0217 chez des participants atteints du syndrome de Down. AEF0217 est le deuxième candidat médicament d'Aelis Farma. Il appartient à une nouvelle classe de médicaments découverts par la société, des inhibiteurs spécifiques de signalisation du récepteur CB1 du système endocannabinoïde, un récepteur impliqué dans de nombreux troubles du cerveau.

L'AEF0217 est développé comme premier traitement des déficiences cognitives causées par une hyperactivité du récepteur CB1 et, comme première indication, de celles associées au syndrome de Down. AEF0217, comme les autres CB1-SSis, est capable d'inhiber seulement certaines composantes de l'activité du CB1, ce qui semble permettre à ce composé de contrer une hyperactivité pathologique du récepteur sans altérer ses fonctions physiologiques normales et, par conséquent, sans causer d'effets secondaires majeurs. Aelis Farma a récemment publié les résultats positifs des études cliniques de phase 1 analysant la sécurité et la pharmacocinétique d'AEF0217 chez des volontaires sains.

Ces études ont confirmé le profil de sécurité particulièrement favorable du CB1-SSi, une caractéristique particulièrement importante pour les populations fragiles telles que celles atteintes du syndrome de Down. Les résultats de ces études ont montré que toutes les doses d'AEF0217 ont été bien tolérées sans aucun effet indésirable sérieux et que l'AEF0217 présente un profil pharmacocinétique favorable. Ces résultats positifs permettent maintenant d'administrer AEF0217 aux personnes atteintes du syndrome de Down.

L'étude clinique de phase 1/2 avec AEF0217 est une étude monocentrique à double insu comparant une dose d'AEF0217 à un placebo, après 28 jours de traitement une fois par jour chez environ 45 participants atteints du syndrome de Down. L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'absorption d'AEF0217 et elle pourrait également fournir les premières indications d'activité comme traitement des déficiences cognitives du syndrome de Down. Le premier patient a été recruté par les équipes du Prof. Rafael de la Torre Fornell à l'Institut de recherche médicale de l'Hospital del Mar (IMIM) à Barcelone (Espagne).

En fonction du rythme de recrutement, l'étude devrait se terminer au deuxième trimestre 2023.