Acer Therapeutics Inc. a annoncé que les premiers résultats de son essai clinique de validation de principe de phase 2a visant à évaluer l'ACER-801 (osanetant) comme traitement potentiel des symptômes vasomoteurs (VMS) modérés à sévères associés à la ménopause ont montré que l'ACER-801 était sûr et bien toléré, mais n'a pas atteint la signification statistique lors de l'évaluation de la capacité de l'ACER-801 à réduire la fréquence ou la sévérité des bouffées de chaleur chez les femmes postménopausées. En conséquence, Acer suspend le programme ACER-801 jusqu'à ce qu'elle ait procédé à un examen approfondi de l'ensemble des données. Parallèlement, Acer continue de se concentrer sur la préparation du lancement commercial d'OLPRUVAo (phénylbutyrate de sodium) pour suspension orale pour le traitement des troubles du cycle de l'urée (UCD) impliquant des déficiences en carbamylphosphate synthétase (CPS), en ornithine transcarbamylase (OTC), ou en acide argininosuccinique synthétase (AS), et l'évaluation clinique pivot de phase 3 en cours d'EDSIVOo (celiprolol) pour le syndrome d'Ehlers-Danlos vasculaire (vEDS) chez les patients présentant une mutation confirmée du collagène de type III (COL3A1), sous réserve dans chaque cas de la disponibilité de capitaux supplémentaires au-delà du début du deuxième trimestre 2023.

ACER-801 (osanetant) est un antagoniste expérimental non hormonal du récepteur de la neurokinine 3 (NK3R) étudié pour le traitement potentiel des patients atteints de symptômes vasomoteurs (VMS), du cancer de la prostate et du trouble de stress post-traumatique (TSPT). En décembre 2018, Acer a conclu un accord de licence exclusif avec Sanofi pour acquérir les droits mondiaux d'ACER-801 (osanetant). Dans l'étude de phase 2a, quarante-neuf femmes ménopausées âgées de 40 à 65 ans qui présentaient des bouffées de chaleur modérées à sévères ont été randomisées 1:1:1:1 et ont reçu soit deux fois par jour 50 mg, 100 mg, 200 mg d'ACER-801 ou un placebo pendant une période de traitement de 14 jours, suivie d'une évaluation de suivi de l'innocuité de 14 jours.

Les critères d'évaluation principaux étaient la sécurité et la pharmacocinétique, l'efficacité étant comparée au placebo en tant que critère d'évaluation secondaire.