Acer Therapeutics Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au céliprolol la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD) aux États-Unis pour le traitement des patients atteints du syndrome d'Ehlers-Danlos vasculaire (vEDS) COL3A1-positif. La BTD est un processus conçu pour accélérer le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter une affection grave et les preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle sur au moins un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs par rapport au traitement disponible. En décembre 2021, Acer a soumis à la FDA un protocole pour son essai pivot prospectif proposé, ainsi qu'une IND qui a reçu l'autorisation de la FDA en janvier 2022.

Acer travaille avec la FDA pour parvenir à un accord sur une évaluation spéciale du protocole (SPA), un processus dans lequel les promoteurs peuvent demander à rencontrer la FDA pour parvenir à un accord sur la conception et la taille de certains essais cliniques, études cliniques ou études sur les animaux.2 Sur la base des calculs initiaux de puissance statistique, la société prévoit que l'essai prévoit de recruter environ 150 patients vEDS COL3A1-positifs, tous aux États-Unis. La durée de l'essai clinique est actuellement estimée à environ 3,5 ans jusqu'à son achèvement, une fois le recrutement complet effectué. Si un accord sur la conception du protocole est conclu avec la FDA par le biais du SPA, le lancement de l'essai clinique pivot EDSIVO׫ ; Decentralized Study of Celiprolol on vEDS-related Event Reduction (DiSCOVER) est prévu d'ici la fin du deuxième trimestre 2022, sous réserve des capitaux supplémentaires nécessaires pour mener et achever l'essai au-delà de la mi-2022. Rien ne garantit que les données résultant de l'essai seront adéquates pour soutenir l'approbation d'une NDA, ou que la NDA sera approuvée, bien que la mise en place d'un accord SPA indique l'accord de la FDA sur l'adéquation et l'acceptabilité d'éléments critiques spécifiques de la conception globale du protocole (par exemple, la conduite de l'étude, les critères d'entrée, la sélection de la dose, les points finaux et les analyses statistiques et autres prévues) pour une étude destinée à soutenir une future demande de commercialisation.

EDSIVO™ ; est un médicament expérimental et n'est actuellement approuvé par la FDA pour aucune indication.