Le laboratoire pharmaceutique danois Lundbeck a reçu le statut de médicament orphelin au Japon pour son candidat-médicament asedebart, destiné au traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales et de la maladie de Cushing. C'est ce qui ressort d'un communiqué de presse.

L'asedebart est un anticorps monoclonal expérimental qui cible l'hormone ACTH, s'attaquant ainsi au mécanisme pathologique sous-jacent.

La société mène actuellement des études cliniques de preuve de concept afin d'évaluer l'efficacité et la sécurité du traitement pour ces deux maladies rares, pour lesquelles les thérapies actuelles présenteraient une efficacité et une tolérabilité limitées.